Kombinierte Gen- und Stammzelltherapie könnte Erbkrankheiten heilen

Barcelona (Spanien)/La Jolla (USA) - Aus Körperzellen von Patienten, die an einer Erbkrankheit leiden, haben spanische und amerikanische Forscher gesunde Stammzellen hergestellt. Diese so genannten induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS-Zellen) ließen sich in Blut bildende Vorläuferzellen umwandeln, die theoretisch dem Patienten für eine Zelltherapie zur Verfügung stünden. Vor einem Einsatz in der Praxis muss das Verfahren allerdings noch so abgeändert werden, dass sich aus den Stammzellen keine Krebszellen bilden können. Die Ergebnisse zeigen, dass es prinzipiell möglich ist, durch eine Kombination von Gen- und Stammzelltherapie genetisch bedingte Krankheiten zu heilen, schreiben die Wissenschaftler im Fachjournal "Nature".

"Wir hatten immer die Hoffnung, dass wir einmal fähig sein würden, Fehler im Erbgut einer Zelle genetisch zu korrigieren und dann iPS-Zellen zu erzeugen, die sich zu dem Gewebetyp weiterentwickeln, in dem sich die Krankheit ausprägt", sagt Juan Carlos Izpisúa Belmonte vom Center of Regenerative Medicine in Barcelona. Dieses Etappenziel haben er und seine Kollegen zusammen mit Inder Verma vom Salk Institute for Biological Studies in La Jolla mit Hautzellen von Patienten erreicht, die unter der Fanconi-Anämie leiden. Diese Krankheit beruht auf einem Gendefekt, der bewirkt, dass die Betroffenen zu wenig Blutstammzellen im Knochenmark bilden.

Hautzellen von sechs Patienten wurden zunächst im Labor durch eine Gentherapie mit gesunden Genen ausgestattet. Dann schleusten die Forscher die Gene OCT4, SOX2, KLF4 und cMYC in das Erbgut der Zellen ein. Dadurch entstanden iPS-Zellen, die sich nicht von menschlichen embryonalen Stammzellen oder iPS-Zellen von gesunden Menschen unterschieden. Unter geeigneten Wachstumsbedingungen wandelten sich die patienteneigenen iPS-Zellen in Vorläufer von Blut bildenden Zellen um, aus denen gesunde Blutzellen hervorgehen können. "Wir haben keinen Menschen, sondern Zellen geheilt", sagt Belmonte. Bevor mit dieser Methode erzeugte iPS-Zellen für eine Therapie eingesetzt werden können, seien aber weitere Arbeiten nötig. Insbesondere müsse sicher gestellt sein, dass die Zellen nach der Injektion keine Tumoren bilden können.