Stammzelltherapie hilft Kindern mit Schmetterlingshaut

Eine Knochenmarkstransplantation lindert das Leiden von Kindern mit dystropher Epidermolysis bullosa, einer genetisch bedingten, lebensbedrohlichen Hautkrankheit
Minneapolis (USA) - Durch Übertragung von Stammzellen aus dem Knochenmark ist es gelungen, Kinder mit einer bisher unheilbaren Hautkrankheit erfolgreich zu behandeln. Amerikanische Mediziner konnten nachweisen, dass sich aus den übertragenen Stammzellen gesunde Hautzellen entwickelten und die Krankheitssymptome der rezessiven dystrophen Epidermolysis bullosa linderten. Den Patienten mit dieser auch Schmetterlingshaut genannten angeborenen Krankheit fehlt ein Protein, das für die feste Struktur der Haut nötig ist. Der genetische Defekt führt dazu, dass Haut und Schleimhaut sehr leicht Blasen bilden und extrem verletzlich sind. Die Ergebnisse der Therapie zeigen, dass sich das Einsatzspektrum von Knochenmarkstransplantationen zur Behandlung angeborener Erkrankungen erweitern lässt, schreiben die Forscher im "New England Journal of Medicine".

"Es war ziemlich umstritten, ob Stammzellen aus dem Knochenmark auch andere Gewebe reparieren können", sagt John Wagner vom Stem Cell Institute der University of Minnesota in Minneapolis. Doch 2007 fanden er und seine Kollegen heraus, dass im Knochenmark ein bestimmter Typ von Stammzellen enthalten ist, der sich in Laborkulturen und Tierversuchen zu Hautzellen entwickeln konnte. "Jetzt haben wir festgestellt, dass Stammzellen aus dem Knochenmark in Hautwunden einwandern und die Kollagenproduktion verstärken können", sagt Jakub Tolar vom Department of Pediatrics. Bei Patienten mit dystropher Epidermolysis bullosa führt eine Mutation dazu, dass in der Haut und Schleimhaut das Protein Kollagen-7 nicht mehr gebildet wird. Dieses Eiweiß dient als Klebstoff, der die Hautzellen in einem festen Verband zusammenhält. Viele betroffene Kinder sterben schon früh an Infektionen, andere entwickeln als junge Erwachsene Formen von aggressivem Hautkrebs.

Die Ärzte behandelten zwischen 2007 und 2009 sechs schwer betroffene Kinder durch eine Transplantation von Knochenmark geeigneter Spender. Fünf Kinder waren nach 130 bis 799 Tagen noch am Leben. Bei ihnen ließen sich Abkömmlinge der gesunden Spenderzellen in der Haut nachweisen. Außerdem stieg mit der Zeit die Produktion von Kollagen-7 an, die Haut wurde fester und bildete weniger Blasen. "Diese Therapie bietet die Chance für ein besseres Leben, aber sie ist mit einem erheblichen Risiko verbunden", sagt Tolar. Die Forscher arbeiten daran, die Therapie zu optimieren und sicherer zu machen, mit dem Ziel, sie von der Liste der unheilbaren Krankheiten zu streichen.

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Quelle: "Bone Marrow Transplantation for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa", John E. Wagner et al.; New England Journal of Medicine, Vol. 363, p 629


 

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