Mittel gegen ALS?

Rochester (USA) - Die neurodegenerative Krankheit Amyotrophe Lateralsklerose zerstört das motorische Nervensystem, ist bislang nicht heilbar und endet häufig innerhalb weniger Jahre tödlich. Nun könnte ein bereits bekanntes Mittel gegen Blutvergiftung einen wirksamen Therapieansatz für den Kampf gegen die kurz ALS oder auch Lou-Gehrig-Syndrom genannte Erkrankung liefern, an der auch der bekannte Astrophysiker Stephen Hawking leidet. Zumindest in Versuchen mit Mäusen erwies sich der Eiweißstoff namens Aktiviertes Protein C, kurz APC, als äußerst effektiv. Besonders interessant: APC half den Nagern sogar dann, wenn die Krankheit bereits eingesetzt hatte. Das steigert die Hoffnung auf eine wirksame Behandlung beim Menschen, weil bislang in erster Linie vorbeugende Maßnahmen bekannt sind. Das Protein verzögerte den Krankheitsverlauf deutlich, die Lebenserwartung der behandelten Mäuse stieg um etwa 25 Prozent, berichten amerikanische Forscher im "Journal of Clinical Investigation".

"Der Erfolg dieses Forschungsprojektes war überaus erfreulich und wir sind optimistisch, dass eine Form von APC sich schließlich als brauchbar für die Behandlung dieser Krankheit erweisen wird", erläutert Berislav Zlokovic vom University of Rochester Medical Center. In der bereits bekannten und für den Einsatz am Menschen zugelassenen Form eignet sich APC kaum für die Dauerbehandlung von ALS. Denn der Wirkstoff kann deutliche Nebenwirkungen wie etwa Blutungen mit sich bringen - auch wenn er als gewöhnliche Injektion bereits gegen Blutvergiftung eingesetzt wird. Die Forscher hoffen aber, eine sicherere verwandte Substanz finden und in rund fünf Jahren mit klinischen Tests am Menschen beginnen zu können.

Die Ursache von ALS ist zwar meistens unbekannt, bei einem kleinen Teil der Patienten ist allerdings klar, dass ererbte Faktoren eine Rolle spielen. In den Experimenten mit Mäusen hatten Zlokovic und Kollegen mit gentechnisch veränderten Tieren gearbeitet, die durch eine Mutation des entsprechenden Gens namens SOD1 ebenfalls unter dieser ererbten Form der Krankheit litten. Eine Behandlung mit APC und ähnlichen Substanzen konnte das Fortschreiten der Krankheit deutlich bremsen und das Leben der Nager verlängern, stellten die Forscher fest. Außerdem verringerte sie die Geschwindigkeit des Muskelverfalls, der ein typisches Kennzeichen der Nervenkrankheit ist. So konnten sich die Mäuse, obwohl sie bereits einige Symptome von ALS zeigten, noch länger halbwegs normal bewegen.

Weitere Versuche zeigten: Die Substanzen verringern die Expression des betroffenen Gens in diversen Zelltypen im Gehirn, darunter auch in den angegriffenen Nervenzellen. Daher gehen die Forscher davon aus, dass APC zumindest im Mausmodell einen schützenden Effekt auf das motorische Nervensystem ausübt.